Aurion Biotech מקבלת כינוי טיפול פורץ דרך ורפואה רגנרטיבית טיפול מתקדם עבור מועמד התרופה שלה AURN001 – מגזין חדשות מכשור רפואי

פרסומת
X-ray_Promo1


Aurion Biotech, שתפקידה להחזיר את הראייה למיליוני חולים עם טיפולים רגנרטיביים משנים חיים, הודיעה היום כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק הן את תעודת ה-Breakthrough Therapy Designation (BTD) והן את ה-Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT). עבור AURN001, המועמדת לטיפול בתאים אלוגניים של החברה לטיפול בבצקת בקרנית משנית למחלת אנדותל בקרנית.

ייעוד טיפול פורץ דרך הוא תהליך שנועד לזרז את הפיתוח והסקירה של תרופות שנועדו לטפל במצב חמור וראיות קליניות ראשוניות מצביעות על כך שהתרופה עשויה להפגין שיפור משמעותי ביחס לטיפול הזמין בנקודות קצה משמעותיות מבחינה קלינית.

פרסומת

RMAT הוא חלק מחוק הריפוי של המאה ה-211. תרופה מחקרית זכאית לייעוד RMAT אם: היא עונה להגדרה של טיפול ברפואה רגנרטיבית; נועד לטפל, לשנות, להפוך או לרפא מצב חמור; וראיות קליניות ראשוניות מצביעות על כך שלטיפול ברפואה רגנרטיבית יש פוטנציאל לתת מענה לצרכים רפואיים לא מסופקים במצבים כאלה.

חברות נותנות חסות המקבלות ייעוד BTD ו-RMAT יכולות להפיק תועלת מאינטראקציות מוגברות עם ה-FDA במטרה לזרז את פיתוח התרופות. הייעודים הכפולים שניתנו ל-Aurion Biotech מבוססים על הקריטריונים שצוינו לעיל, הצורך הרפואי הבלתי מסופק בקרב חולים עם מחלת אנדותל קרנית, וסקירת ה-FDA של נתונים קליניים מתוכנית AURN001, הכוללת מספר ניסויים קליניים עם נבדקים שסיימו לפחות 12 חודשים של מעקב.

"Aurion Biotech מתכבדת לקבל את תעודת הטיפול פורצת הדרך ורפואה רגנרטיבית לטיפול מתקדם עבור AURN001", אמר סטרלינג צ'ונג, סגן נשיא לענייני רגולציה ואיכות ב-Aurion Biotech. "כינויים אלה מדגישים את החשיבות של פיתוח פתרון פוטנציאלי עבור מיליוני חולים ברחבי העולם הסובלים ממחלות אנדותל הקרנית. אנו מצפים לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם ה-FDA כדי לזרז את הפיתוח של הטיפול התאי שלנו".

החדשות הללו מגיעות בעקבות ההכרזה של Aurion כי היא השלימה את ההרשמה והמינון של ניסוי CLARA שלב 1/2 שלה בארה"ב ובקנדה2. הניסוי הקליני של CLARA הוא מחקר פרוספקטיבי, רב-מרכזי, אקראי, מסכה כפולה, בטווח מינון של תאים מקבילים בזרועות בנבדקים עם בצקת בקרנית משנית לתפקוד לקוי של האנדותל של הקרנית. המחקר יעריך שלוש מנות שונות של neltependocel בשילוב עם Y-27632. תשעים ושבעה נבדקים חולקו באקראי באתרים בארה"ב וקנדה. ניסוי CLARA נועד להעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות של AURN001 לטיפול בבצקת בקרנית משנית לתפקוד לקוי של האנדותל בקרנית. נקודת הסיום העיקרית היא אחוז הנבדקים שמקבלים שלושה (3) קווי ראייה בשישה (6) חודשים.

החברה כבר קיבלה אישור רגולטורי ביפן.

"הייעודים של BTD ו-RMAT הם אבני דרך חשובות עבור אנשים החיים עם מחלת אנדותל בקרנית הזקוקים לאפשרויות טיפול טובות יותר, פחות מכבידות, נגישות יותר", אמר גרג קונסט, מנכ"ל Aurion. "אני מודה לצוות Aurion על העבודה הקשה והמסירות שלהם, ואני אסיר תודה על התרומות החיוניות של חולי ניסויים קליניים ורופאי העיניים שלהם – כולם עזרו להפוך את החדשות של היום למציאות."

על תפקוד לקוי של האנדותל: בצקת בקרנית משנית לתפקוד לקוי של האנדותל היא מצב מסכן ראייה ומתיש המשפיע על מיליוני אנשים ברחבי העולם. כאשר תאי אנדותל הקרנית מתים או מתכלים, הם אינם מתחדשים. אם אינו מטופל, אובדן תאי אנדותל בקרנית עלול לגרום לבצקת (נפיחות) בקרנית ולאובדן ראייה. למרות שהשתלות קרנית יעילות, ישנם חסרונות בהליכים אלה – PKP/DMEK/DSAEK – כולל אספקה ​​מוגבלת של איברים תורם. השתלות דורשות אספקה ​​של קרנית תורם ביחס של 1:1 (קרנית תורם בריאה אחת לטיפול בכל חולה), אך ההערכה היא שיש רק קרנית תורמת אחת זמינה לכל 70 עיניים חולות. בנוסף, החלמה לאחר הניתוח עבור חולי קרנית מחייבת שכיבה שטוחה על הגב עד שלושה ימים, על מנת שהשתלה תיצמד לסטרומת הקרנית.



קישור לכתבת המקור – 2024-06-19 17:46:41

Facebook
Twitter
LinkedIn
Telegram
WhatsApp
Email
פרסומת
תכנון תשתיות רפואיות

עוד מתחומי האתר