Sensorion מכריזה על אישור ליזום מועמד מוביל לטיפול גנטי SENS-501 (OTOF-GT) לניסוי קליני שלב 1/2 בחלק ממדינות אירופה – מגזין Medical Device News

פרסומת
X-ray_Promo1


חישה

סנסוריון (FR0012596468 – ALSEN) חברה פורצת דרך בתחום הביוטכנולוגיה בשלבים קליניים המתמחה בפיתוח טיפולים חדשים לשיקום, טיפול ומניעה בתחום הפרעות השמיעה, הודיעה היום כי קיבלה אישור ליישום הניסוי הקליני שלה (CTA) ליזום ניסוי קליני שלב 1/2 של SENS-501 (OTOF-GT), בצרפת. המסקנה של חלק I של דו"ח ההערכה על פי תקנה EU 536/2014 המכסה את צרפת, איטליה וגרמניה היא שביצוע הניסוי הקליני מקובל.

פרסומת

הניסוי הקליני שלב 1/2 (Audiogene) נועד להעריך את הבטיחות, הסבילות והיעילות של הזרקה תוך-שבלולית של SENS-501 לטיפול בליקויי שמיעה בתיווך גן OTOF בחולים ילדים בגילאי 6 עד 31 חודשים באותו זמן. של טיפול בריפוי גנטי. התמקדות בשנות החיים הראשונות, פרק הזמן שבו הפלסטיות של מערכת השמיעה היא אופטימלית, תמקסם את הסיכויים של ילדים צעירים אלה עם אובדן שמיעה טרום לשוני לרכוש דיבור ושפה תקינים. Audiogene תעריך גם את הבטיחות הקלינית, הביצועים והשימושיות של מערכת מכשירי הניהול בפיתוח בשיתוף עם EVEON. עיצוב המחקר יורכב משתי קבוצות של 2 מנות ואחריהן קבוצת הרחבה במינון הנבחר. בעוד שהבטיחות תהיה נקודת הסיום העיקרית עבור קבוצת העלאת המינון, תגובת גזע המוח השמיעתי (ABR) תהיה נקודת הסיום העיקרית של קבוצת הרחבת המינון. אישור ה-CTA מגיע בעקבות מחקרים פרה-קליניים נרחבים המעריכים את הבטיחות והיעילות של SENS-501 וייצור מוצלח של המוצר תרופתי לטיפול גנטי עבור הניסוי הקליני. Sensorion תתקשר על המטופל הראשון במהלך H2 2024.

נוואל אוזרן, מנכ"ל סנסוריון, אמר: "הבטחת האישור להתחיל את הניסוי הקליני שלב 1/2 עבור SENS-501 מהווה אבן דרך משמעותית עבור סנסוריון ומאשרת את מעמדה של חברה מובילה בתחום המתפתח של טיפולים גנטיים לאובדן שמיעה. . ירידה בשמיעה הנגרמת על ידי מוטציות של הגן המקודד לאוטופרלין היא הפרעה מאתגרת ואין טיפולים מרפאים מאושרים לילדים עם חירשות מולדת, כך שמדובר בצורך רפואי משמעותי שאינו מסופק. אנו מצפים להמשיך לעבוד עם ספקי שירותי בריאות, רשויות רגולטוריות, קבוצות מטופלים כדי לתת מענה לצרכים רפואיים לא מסופקים וחסרי שירות במרחב השמיעה".

פרופסור נטלי לונדון, MD, מנהלת המרכז למחקר באודיולוגיה ילדים, רופא אף אוזן גרון ילדים ומנתח ראש צוואר, Necker Enfants Malades, AP-HP, בפריז, צרפת, חוקרת מתאמת של המחקר הקליני של Audiogene, הגיבה: "SENS- 501 מייצג תקווה למספר רב של ילדים שנולדו עם חירשות הקשורה לפגם בגן אוטופלין ושעבורם לא קיים כיום טיפול מרפא. מתן טיפול בהזרקה בודדת לילדים צעירים מאוד דורש פלטפורמה טכנית מתקדמת של בית חולים וצוות נותני שירותי בריאות שמכירים את הטיפול בטיפולים גנטיים. בהתאם לפילוסופיה שלנו לתמוך בחדשנות בכל מקום בו הצרכים הרפואיים של ילדים אינם מסופקים, אנו שמחים להיות מעורבים במלואם מההתחלה בניסוי הקליני החלוצי הזה".

תוכנית הפיתוח של ריפוי גנטי מסוג AAV מסוג SENS-501 (OTOF-GT) כפול וקטור שמה לה למטרה לשחזר את השמיעה בחולים עם מוטציות בגן המקודד לחלבון אוטופרלין, הסובלים מאובדן שמיעה קדם-לשוני תחושתי חמור עד עמוק. תוכנית הטיפול הגנטי המוביל של סנסוריון פותחה כחלק משיתוף הפעולה שלה המתמקד בגנטיקה של השמיעה עם המכון פסטר, שהחל ב-2019.

הגנטיקה והפיזיולוגיה של יחידת השמיעה של המכון פסטר, בראשות פרופסור כריסטין פטיט, MD, PhD, פיתחה מומחיות ברמה עולמית במהלך 25 ​​השנים האחרונות בפיזיולוגיה מולקולרית ובפיזיופאתולוגיה של מערכת השמיעה. ההתקדמות האחרונה, שנערכה לצדו של סעיד ספידדין, דוקטורט, הובילה לפיתוח המוצר הריפוי הגנטי SENS-501.

פרופסור כריסטין פטיט, פרופסור במכון פסטר ופרופסור אמריטוס בקולג' דה פראנס, צרפת, זוכת פרס קבלי לשנת 2018, אמרה: "האור הירוק הרגולטורי הזה להכללת חולים בצרפת באחד מהטיפול הגנטי הראשונים בעולם ניסויים בתחום השמיעה מייצגים הישג גדול עבור הצוותים ב-Institut de l'Audition (מרכז מכון פסטר), ואבן דרך מכרעת בשיתוף הפעולה האסטרטגי שלנו עם Sensorion. תוכנית SENS-501, שמטרתה לתקן את המחסור בגן האחראי לחירשות מולדת על מנת לשחזר את השמיעה, מבוססת על מחקר חלוצי מוצק מאוד המבהיר את תפקידו של אוטופרלין ואת התהליכים הפתוגניים הנגרמים עקב פגם אוטופרלין. הצלחתו תסלול את הדרך לחידושים טיפוליים פוטנציאליים נוספים, המבוססים על ריפוי גנטי בצורות רבות של חירשות ועבור אלפי מטופלים".

אוטופרלין הוא חלבון המתבטא בתאי השיער הפנימיים (IHC) הנמצאים בשבלול והוא קריטי לשמיעה על ידי הבטחת העברת האותות האקוסטיים לעצבי השמיעה. אובדן שמיעה הקשור לאוטופרלין אחראי על עד 8% מכל המקרים של אובדן שמיעה מולד, המשפיע על כ-20,000 אנשים בשנה בארה"ב ובאירופה. SENS-501 קיבל בעבר את תעודת תרופות יתום ממינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) ומסוכנות התרופות האירופית (EMA) ואת תעודת מחלות ילדים נדירות מה-FDA ברבעון הרביעי של 2022.

נתונים פרה-קליניים

Sensorion הציגה נתונים פרה-קליניים שהצביעו על הפוטנציאל לתרגום קליני בטוח ויעיל של טיפול גנטי לאוטופרלין הנמסר על ידי וקטור AAV כפול. מתן SENS-501 במודל עכבר DFNB9 (OTOF-KO) הראה ביטוי ארוך טווח של אוטופרלין בתאי שיער פנימיים (IHCs) ושיקום ABR (תגובת גזע מוח שמיעתי). Sensorion פיתחה גם, בפרימטים שאינם אנושיים (NHPs), הליך כירורגי אופטימלי, בדומה להשתלת שבלול, ומערכת מכשירי ניהול, בשיתוף עם EVEON, שהדגימה קצב התמרה יעיל של IHCs הממוקדים ב-NHPs. EVEON מתכננת ומייצרת מכשירים רפואיים מותאמים אישית להכנה ואספקה ​​של תרופות.

"השקת הניסוי הקליני של אודיוג'ן היא צעד גדול קדימה עבור ילדים חירשים עם פגמים אוטופרלין והוריהם, אך גם מביאה תקווה לאנשים עם חירשות גנטית. אנו גאים מאוד על תמיכתנו ארוכת השנים בחדשנות הצרפתית, בתמיכת סנסוריון, ובצוותים של פרופ' פטיט ב-Institut de l'Audition, מרכז המכון פסטר, ופרופ' לונדון, במרכז הקליני למחקר. באודיולוגיה ילדים בבית החולים AP-HP Necker, מתורגם כעת לניסוי."

ריפוי גנטי זה למטופלים הסובלים ממחסור באוטופלין פותח במסגרת RHU AUDINNOVE, קונסורציום המורכב מ-Sensionion עם בית החולים Necker Enfants Malades, ה-Institut Pasteur וה-Fondation pour l'Audition. הפרויקט ממומן בחלקו על ידי סוכנות המחקר הלאומית הצרפתית, באמצעות תוכנית "השקעות לעתיד" (נ"ר: ANR-18-RHUS-0007).



קישור לכתבת המקור – 2024-01-19 21:05:33

Facebook
Twitter
LinkedIn
Telegram
WhatsApp
Email
פרסומת
MAGNEZIX מגנזיקס

עוד מתחומי האתר